7月25日，上海复星医药(集团)有限公司(复星医药)股票代码:600196.SH；02196.HK）宣布，上海复星医药产业发展有限公司(复星医药产业)自主研发的MEK1/2抑制剂FCN-159片(“新药”)已被国家药品监督管理局用于治疗与无法手术或术后残留/复发的NF1(即I型神经纤维瘤)相关的丛状神经纤维瘤。（NMPA）药品评审中心（CDE）纳入突破性治疗品种。继今年4月之后，FCN-在159片针对组织细胞肿瘤的适应症之后，第二个适应症被纳入突破性治疗。
CDE官网公示信息
图片来源:复星医药官微
I型神经纤维瘤病(neurofbromatosistype1、NF1)是一种常染色体显性遗传病，其RAS-丝裂原激活蛋白激酶（RAS-MAPK）信号通路增强，导致肿瘤沿神经生长。20％-50％I型神经纤维瘤表现为丛状神经纤维瘤（Plexiformneurofibromas，PN），并可能导致疼痛、功能损伤、毁容和恶性转化等并发症[1]。目前，手术是这类肿瘤的主要治疗方法，但疗效有限[2]，成人患者尚未获得批准。
2023年6月，美国临床肿瘤学会年会（ASCO）首先，FCN-159在成人NF11/2期的研究结果以poster的形式进行了总结和分析。研究结果表明，FCN-159治疗成人患者的ORR为45.1%，具有良好的安全性。同时，FCN-159针对与1型神经纤维瘤相关的丛状神经纤维瘤成人Ⅰ近日，国际期刊BMCMedicine(2023IF=9.3)[2]也同时发表了期临床研究数据。研究结果表明，FCN-159耐受性好，不良事件可控，在NF-1相关PN患者中表现出有希望的抗肿瘤活性，值得进一步研究。
图为BMCMedicine原文发布的信息
图片来源:复星医药官微
FCN-159片是复星医药自主研发的创新型小分子化学药物，主要用于治疗晚期实体瘤、I型神经纤维瘤、组织细胞肿瘤、动静脉畸形等。它是MEK1/2选择性抑制剂，可抑制RAS通路异常引起的肿瘤增殖。该新药用于治疗中国成人I型神经纤维瘤(不包括香港、澳门和台湾，下同)的III期临床试验阶段，中国、美国和欧洲国际多中心II期临床试验仍在进行中；组织细胞肿瘤、低级脑胶质瘤和动静脉畸形分别处于II期临床试验阶段；治疗儿童朗格汉斯细胞组织细胞增生/朗格罕细胞组织细胞增生的II期临床试验申请已获国家食品药品监督管理局批准。
参考文献
1.JettK,FriedmanJM.clinicalandgeneticaspectsofnerofibromatosis1.Genetmed201;12:1-11..
2.HuX,etal.Phase1dose-escalationstudytoevaluatethesafety,tolerability,pharmacokinetics,andanti-tumoractivityofFCN-159inadultswithneurofibromatosistype1-relatedunresectableplexiformneurofibromas.BMCMed.2023Jul3;21(1):230.doi:10.1186/s12916-023-02927-2.