信念医药BBM-H803注射液基因治疗血友病A临床试验申请在华获批

今天(7月25日)，信念医药集团（BeliefBioMed，BBM）(以下简称“信仰医学”)宣布，BBM-H803注射液的临床试验应用由其自主研发和生产（IND）国家药品监督管理局已获国家药品监督管理局（NMPA）批准。

BBM-H803注射液是第一种适用于治疗血友病A的基因治疗药物，也是第二种获得NMPA临床试验批准的药物。该产品于去年12月获得美国食品药品监督管理局（FDA）孤儿药鉴定（ODD）。

本研究是一项多中心、单臂、开放、单给药注册的临床研究，旨在评估BBM-H803注射液的单静脉输注≥18岁，内源性凝血因子Ⅷ（FⅧ）活性＜1IU/dL（即＜1%)血友病A患者的安全性和有效性。BBM-H803采用自主知识产权工程外壳，免疫原性低，肝交付效率高，临床拟用剂量低于国外同类腺相关病毒（adeno-associatedvirus,AAV）预计基因治疗产品安全性更好。探索性研究数据显示，受试者临床效益明显，无严重不良事件。

BBM-H803注射液

BBM-H803注射液是一种具有自主知识产权的腺相关病毒（adeno-associatedvirus,AAV）基因治疗药物通过静脉给药凝血因子Ⅷ（FactorⅧ，FⅧ）为了达到“一次给药、长期有效”的治疗和预防出血的效果，基因导入血友病A患者体内，从而提高和长期维持患者体内凝血因子水平。BBM-H803注射液的药物设计采用肝靶向血清型和高效基因表达盒，药物生产采用信仰医学自主开发的500L无血清悬浮培养技术，符合《药品生产质量管理规范》（GMP）要求。

自2022年起，BBM-由H803注射液研究人员发起的临床研究（IIT,NCT0545474)已经启动；2023年5月，信念医药正式向国家药品监督管理局发布（NMPA）提交药物临床试验申请（IND），IND于2022年12月正式受理，BBM-H803注射液由美国食品药品监督管理局获得（FDA）孤儿药鉴定（ODD）。